Эффективность CRISPR-терапии ангионевротического отека подтвердили во II фазе испытаний

Эффективность CRISPR-терапии ангионевротического отека подтвердили во II фазе испытаний
Дэнни Кон (Danny Cohn) из Амстердамского университета с коллегами из шести стран сообщили об успехе второй фазы клинических испытаний in vivo CRISPR-терапии наследственного ангионевротического отека.

Экспериментальный препарат NTLA-2002 содержит упакованные в липидные наночастицы компоненты системы CRISPR/Cas9, которые при введении в организм выключают ген KLKB1, связанный с развитием заболевания (о механизме его действия и дизайне испытаний мы подробно писали ранее).

Однократное введение должно обеспечивать пожизненный эффект. Во второй фазе испытаний 10 пациентам ввели 25 миллиграмм препарата, 11 пациентам — 50 миллиграмм и шести — плацебо.

Результаты опубликованы в The New England Journal of Medicine.
Опубликовано: 14:26, октября 25, 2024 Рубрика: Наука Источник: nplus1.ru Поделиться: Поделиться новостью в Facebook Поделиться новостью в Twittere Поделиться новостью в VK Поделиться новостью в Pinterest Поделиться новостью в Reddit
 
 
Тирзепатид помог при стеатогепатите с фиброзом во второй фазе испытаний

Тирзепатид помог при стеатогепатите с фиброзом во второй фазе испытаний Американские, итальянские, французские и японские исследователи сообщили об успехе второй фазы клинических испытаний препарата тирзепатида для лечени …

Наука 14:26, июня 17, 2024 | nplus1.ru
Сурводутид уменьшил проявления стеатогепатита и фиброза во второй фазе испытаний

Сурводутид уменьшил проявления стеатогепатита и фиброза во второй фазе испытаний Американские, британские, немецкие и французские исследователи сообщили об успехе второй фазы клинических испытаний экспериментального препарата сурв …

Наука 09:42, июня 13, 2024 | nplus1.ru
Тесты T1 Интеграции подтвердили эффективность системы хранения данных от Yadro

Тесты «T1 Интеграции» подтвердили эффективность системы хранения данных от Yadro «T1 Интеграция», российский системный интегратор, завершила тестирование специализированной системы хранения... …

Интернет и Игры 00:26, февраля 7, 2025 | cnews.ru
Стала известна причина отека у Майданова

Стала известна причина отека у Майданова Помощник Дениса Майданова сообщил в беседе с телеканалом "Звезда", что артист находится под наблюдением врачей. По словам помощника, Майданову стало …

Культура и искусство 19:36, апреля 30, 2024 | gazeta.ru
Представитель Майданова рассказал о состоянии артиста после отека Квинке

Представитель Майданова рассказал о состоянии артиста после отека Квинке Представитель певца и депутата Госдумы Дениса Майданова Владимир в беседе с "Газетой.Ru" опроверг госпитализацию артиста. До этого сообщалось, что Ма …

Культура и искусство 19:36, апреля 30, 2024 | gazeta.ru
Третьеклассница умерла от отёка мозга после урока физкультуры в Севастополе

Третьеклассница умерла от отёка мозга после урока физкультуры в Севастополе Третьеклассница умерла после урока физкультуры в севастопольской школе № 48. Утром десятилетняя девочка позавтракала дома и отправилась на занятия в …

Общие новости 17:42, мая 16, 2024 | life.ru
Пара EUR/USD находится в фазе консолидации

Пара EUR/USD находится в фазе консолидации Аналитик FXStreet Эрен Сензегер комментирует технические перспективы пары: "Пара EUR/USD набрала обороты во второй половине дня в четверг и закрылась …

Forex 18:18, мая 3, 2024 | fxteam.ru
Пара XAUUSD находится в фазе консолидации

Пара XAUUSD находится в фазе консолидации Аналитик FXStreet Хареш Менгани комментирует технические перспективы пары: "С технической точки зрения, диапазонное ценовое движение, наблюдаемое с н …

Forex 18:18, мая 3, 2024 | fxteam.ru
Пара EURUSD находится в фазе консолидации

Пара EURUSD находится в фазе консолидации Аналитик FXStreet Эрен Сензегер комментирует технические перспективы пары: "Пара EURUSD набрала бычий импульс и достигла максимального уровня 2024 вб …

Forex 00:26, августа 16, 2024 | fxteam.ru
Несладкое время. Врач рассказала о фазе медового месяца при диабете

Несладкое время. Врач рассказала о фазе медового месяца при диабете Обычно медовый месяц ассоциируется с отдыхом после свадьбы. Однако фаза с одноименным названием есть при диабете. …

Общие новости 06:54, апреля 19, 2024 | aif.ru
Глава Минобороны Британии заявил о критической фазе конфликта на Украине

Глава Минобороны Британии заявил о критической фазе конфликта на Украине Министр обороны Великобритании Джон Хили сообщил, что ситуация на Украине достигла критической стадии. Он призвал европейские страны к усилению усили …

Общие новости 00:26, ноября 28, 2024 | gazetadaily.ru
МИД РФ: подготовка визитов Путина в КНДР и Вьетнам находится в продвинутой фазе

МИД РФ: подготовка визитов Путина в КНДР и Вьетнам находится в продвинутой фазе Подготовка визитов президента России Владимира Путина в КНДР и Вьетнам находится в активной фазе. Об этом 30 мая сообщил журналистам заместитель глав …

Общие новости 12:24, мая 30, 2024 | regnum.ru
Профессор Робертс заявил, что конфликт на Украине находится в финальной фазе

Профессор Робертс заявил, что конфликт на Украине находится в финальной фазе Профессор университета Корка Джеффри Робертс заявил, что конфликт на Украине близится к завершающему этапу. Такую точку зрения он высказал в беседе с …

Военное 15:42, июня 4, 2024 | news.rambler.ru
Расследование в активной фазе: бизнесмена Клейнатовского хотят оставить под стражей

Расследование в активной фазе: бизнесмена Клейнатовского хотят оставить под стражей Расследование уголовного дела об особо крупном мошенничестве, возбужденного в отношении известного барнаульского предпринимателя Евгения Клейнатовско …

Общие новости 21:06, мая 15, 2024 | tolknews.ru
Нужно быть готовыми: в Крыму заявили о новой фазе конфликта на Украине

«Нужно быть готовыми»: в Крыму заявили о новой фазе конфликта на Украине Конфликт на Украине переходит в новую фазу противостояния. Такое заявление сделал глава крымского парламента Владимир Константинов в беседе с РИА Нов …

Общие новости 12:18, июня 10, 2024 | 5-tv.ru
Найдена связь между остановками дыхания в быстрой фазе сна и ухудшением памяти

Найдена связь между остановками дыхания в быстрой фазе сна и ухудшением памяти Ученые из Калифорнийского университета в Ирвайне обнаружили, что между апноэ (остановками дыхания) во время фазы быстрого сна и снижением вербальной …

Наука 05:06, мая 17, 2024 | gazeta.ru
Продолжается и находится в полном разгаре: Лавров  об острой фазе военно-политического противостояния РФ и Запада

«Продолжается и находится в полном разгаре»: Лавров — об острой фазе военно-политического противостояния РФ и Запада В Московской области проходит заседание XXXII ассамблеи Совета по внешней и оборонной политике, в котором принимает участие министр иностранных дел Р …

Общие новости 15:12, мая 18, 2024 | russian.rt.com
Управление не является обязательным, утверждает Чарльз Хоскинсон, поскольку Кардано приближается к фазе Вольтера

«Управление не является обязательным», утверждает Чарльз Хоскинсон, поскольку Кардано приближается к фазе Вольтера /div> Чарльз Хоскинсон, генеральный директор Input Output Global и соучредитель Cardano (ADA), подчеркнул важность управления в индустрии блокчейнов, …

Крипто 06:36, апреля 19, 2024 | cryptobrokers.ru
NASA переходит ко второй фазе разработки импульсно-плазменной ракеты, способной достичь Марса за 2 месяца

NASA переходит ко второй фазе разработки импульсно-плазменной ракеты, способной достичь Марса за 2 месяца Высадка людей на Марс — одна из главных целей космических агентств, однако на пути её реализации множество технических вызовов. Один из ключевы …

Наука и Технологии 20:42, мая 21, 2024 | ixbt.com
Генсек РФС о матчах сборной: Кроме Брунея и Сирии, в ноябре есть и другие варианты. На 2025-й и 2026-й  свыше 25 сборных с переговорами в активной фа

Генсек РФС о матчах сборной: «Кроме Брунея и Сирии, в ноябре есть и другие варианты. На 2025-й и 2026-й – свыше 25 сборных с переговорами в активной фазе» В октябре команда Валерия Карпина не проводила матчей на сборах из-за отсутствия соперников. «Учитывая, что мы ведем переговоры по всем окнам следующ …

Футбол 14:26, октября 18, 2024 | sports.ru
МГР-4 Шмель на стадии испытаний и доработки

МГР-4 «Шмель» на стадии испытаний и доработки Предприятия «Ростеха» продолжают комплексные испытания новой роботизированной машины гуманитарного разминирования МГР-4 «Шмель». По результатам ранее …

Военное 05:54, июня 4, 2024 | topwar.ru
В АдГ указали на беспокойство Запада из-за испытаний Буревестника

В АдГ указали на беспокойство Запада из-за испытаний "Буревестника" Депутат Гуннар Линдеманн надеется, что руководство НАТО, включая и немецкий кабмин, попытаются переосмыслить собственные шаги. …

Общие новости 14:26, октября 27, 2025 | ren.tv
В США заявили, что еще не оценили последствия от испытаний Орешника

В США заявили, что еще не оценили последствия от испытаний «Орешника» Соединенные Штаты еще не оценили ущерб от испытаний российской ракетной системы средней дальности «Орешник» на Украине, заявила заместите …

Общие новости 07:26, ноября 26, 2024 | rbc.ru
В Курске перенесли сроки испытаний на теплосетях

В Курске перенесли сроки испытаний на теплосетях В связи с тем, что в городе пока установилась достаточно холодная погода, «Квадра» перенесла гидравлические испытания теплосетей на перио …

Общие новости 22:30, мая 14, 2024 | KurskTV.Ru